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Medicina

10 cose da sapere sull’arrivo della prima terapia Car-T contro i tumori

Quando si comincia, dove, come funziona, a chi serve e chi la paga, tanto per cominciare. Ecco perché l’Aifa ha deciso di dare il via libera in Italia

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Il 7 agosto 2019 è una data che resterà nella storia della farmacologiaitaliana: per la prima volta una terapia cellulare di tipo Car-T è stata approvata dall’Agenzia italiana del farmaco (l’Aifa), e perciò già entro quest’anno potrà essere messa davvero a disposizione dei pazienti oncologici che ne avranno bisogno.

Anche se per il momento sono previsti impieghi limitati e specifici, tutti relativi ai tumori ematologici, l’apertura definitiva verso questo nuovo filone terapeutico segna l’arrivo di un’opportunità in più per combattere il cancro. E lascia intendere che nel nostro paese potranno in futuro essere eventualmente approvati altri trattamenti dello stesso genere, al momento in fase di sperimentazione.

Ma in cosa consiste, nello specifico, la novità delle ultime ore? Abbiamo raccolto in 10 punti sintetici tutto quello che è utile sapere sul presente e sul prossimo futuro delle terapie Car-T in Italia.

1. Che cos’è una terapia Car-T?

In breve, si tratta di una riprogrammazione ad hoc del sistema immunitario del paziente, in modo che questo possa riconoscere e combattere le cellule tumorali. In particolare i linfociti T, che sono un tipo di globuli bianchi, vengono estratti dall’organismo del paziente, riprogrammati (ingegnerizzati) e poi reinfusi nel malato, in modo che una volta rientrati in circolo possano intercettare e attaccare tipi specifici di cellule tumorali.

Questa tecnica di frontiera è riassunta anche dall’acronimo Car, che sta per Chimeric antigen receptor (Recettore antigenico chimerico), in cui l’immagine mitologica della chimera viene sfruttata per indicare come il cuore del trattamento sia costituito dalla combinazione di un mix di porzioni di molecole diverse. Qui su Wiredavevamo già approfondito i dettagli scientifici della terapia Car-T, e un ulteriore racconto tecnico è stato pubblicato da Agi.

Come funziona la terapia genica Car-T (infografica: Malaghan Institute/Aifa)


2. Quale trattamento è stato approvato?

Il nome scientifico del trattamento che ha ricevuto l’ok di Aifa è tisagenlecleucel (non proprio semplice da pronunciare). Il processo di preparazione, che deve essere personalizzato su ciascun paziente, richiede poco più di 20 giorni per la complessa fase di ingegnerizzazione che sta tra il prelievo dei linfociti T dal malato e la loro successiva reinfusione.

Per gli addetti ai lavori il trattamento può essere indicato anche con la sigla Ctl019, mentre a livello commerciale il prodotto attualmente disponibile per il tisagenlecleucel è stato chiamato Kymriah, ed è stato messo a punto da Novartis.

3. A chi è rivolta la nuova terapia?

Al momento sono state indicate due precise categorie di pazienti che possono accedere alla terapia Car-T. Il primo caso è il linfoma diffuso a grandi cellule B (in sigla, Dlbcl), una particolare forma aggressiva di linfoma non-Hodgkin. Il trattamento è rivolto nello specifico a pazienti adulti in cui il linfoma sia refrattario o recidivante, ossia in cui si sia palesata una resistenza verso le altre terapie disponibili oppure in cui la malattia sia ricomparsa nonostante un’iniziale risposta positiva ai trattamenti standard.

L’altro gruppo di pazienti sono i bambini, i ragazzi e gli adulti under 25 colpiti da Leucemia linfoblastica acuta (Lla) alle cellule B, un particolare tipo di tumore raro che colpisce i linfociti B e che nella maggior parte dei casi non risponde alle terapie convenzionali.

4. Quando si inizia davvero in Italia?

Al momento non esiste una data esatta di riferimento, ma sarà entro poche settimane. L’iter infatti prevede, ora che è stata archiviata la fase di approvazione dell’accordo da parte dell’Aifa, la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale, dopodiché la decisione sarà a tutti gli effetti operativa.

Secondo quanto è possibile pronosticare, i primi pazienti a ricevere la terapia Car-T grazie alla nuova approvazione accederanno alle cure già nel mese di settembre di quest’anno.

5. Dove avverranno i trattamenti?

Al momento non esiste una lista pubblica dei centri dove effettivamente verrà erogata la terapia Car-T. La procedura richiede che ciascuna regione individui i centri specialistici in ematologia a cui concedere l’autorizzazione per eseguire il trattamento, in modo che l’accesso sia garantito in modo quanto più possibile uniforme su tutto il territorio nazionale.

Secondo quanto riferito da Franco Locatelli dell’ospedale Bambino Gesù di Roma ad Adnkronos Salute, in Italia i centri dovrebbero essere almeno una decina, anche se non si arriverà a numeri molto più alti. Oltre a essere specializzati in onco-ematologia e dotati di personale qualificato sulle procedure necessarie per la terapia tisagenlecleucel, i centri abilitati dovranno essere dotati di una serie di infrastrutture, come per esempio un reparto di rianimazione sufficientemente attrezzato per soddisfare i requisiti richiesti per questa terapia dall’Agenzia europea per i medicinali(l’Ema).

6. Chi ha già ricevuto il trattamento?

Naturalmente, se la terapia Car-T è stata approvata da Aifa, significa che il trattamento è già stato somministrato a un numero di persone considerato sufficiente in termini di dimostrazioni di sicurezza e di efficacia del metodo. L’approvazione a livello europeo, per esempio, è arrivata già nell’agosto del 2018, e inoltre il trattamento era già disponibile in Italia grazie al canale delle cosiddette cure compassionevoli, ossia il criterio secondo cui alcuni trattamenti sperimentali (adeguatamente verificati) possono essere somministrati quando non esistono altre alternative terapeutiche disponibili.

In particolare, a oggi, solo in Italia negli ultimi anni sono già stati sottoposti alla terapia tisagenlecleucel 50 persone, tra cui 27 bambini. Di uno di questi casi, relativo al centro di onco-ematologia dell’ospedale Bambino Gesù di Roma, avevamo già raccontato la storia qui su Wired all’inizio dell’anno scorso. Tutto ciò ha portato anche alla realizzazione di 3 studi clinici in altrettanti centri italiani specializzati: l’Istituto nazionale dei tumori di Milano, la Clinica pediatrica dell’università di Milano-Bicocca e la Fondazione Monza e Brianza per il bambino e la sua mamma all’ospedale San Gerardo di Monza.

7. Quanto sono efficaci la terapie Car-T?

Anzitutto, va ricordato che le nuove terapie sono state approvate solo per i casi in cui i trattamenti convenzionali per le stesse malattie sono inesistenti o sui pazienti su cui tutti gli altri trattamenti disponibili si sono dimostrati inefficaci. Secondo quanto riferito da Repubblica, la percentuale di guarigione completa dei pazienti dopo la terapia Car-T si colloca tra il 40% e il 50% (ma si arriva fino al 55%, secondo altre stime), mentre Agi ha aggiunto che una risposta positiva, almeno parziale, riguarda oltre l’80% dei casi. Insomma, valori particolarmente alti, dato che si tratta di casi fino a ora considerati disperati, in cui cioè non esisterebbero altre opzioni di cura.

L’altra faccia della medaglia di questa ottima notizia, però, è che occorre prestare particolare attenzione agli effetti collaterali. Uno dei rischi più noti è rappresentato dalla sindrome da rilascio di citochine, una reazione avversa immediata che si può manifestare subito dopo la reinfusione dei linfociti T. Proprio per questo è stata prevista una particolare attenzione alla gestione delle eventuali complicanze.

8. Chi paga?

Questo punto rappresenta una delle novità più significative, che potrebbe fare scuola anche per il futuro della sanità. Dopo una fase di negoziazione definita “responsabile” e “collaborativa” dalle parti in causa, Aifa ha stabilito che il nostro sistema sanitario si farà carico delle cure, ma con un modello di rimborso del tutto nuovo: si tratta del cosiddetto payment at results, ossia il pagamento avverrà solo dopo aver constatato l’esito del trattamento. Il sistema di rimborsabilità è stato spiegato, in una nota, dal direttore generale di Aifa Luca Li Bassi.

9. Quanti pazienti riceveranno la terapia?

Difficile dare una quantificazione precisa, ma tutte le stime disponibili lasciano intendere che si stia parlando di qualche centinaio di pazienti all’anno in tutta Italia. Secondo le fonti di Repubblica, per esempio, il range del numero di pazienti va dai 400 ai 600, e per il Fatto Quotidiano si tratta di poco più di 500 persone, tra cui qualche decina di pazienti in età pediatrica. L’approvazione da parte di Aifa, dunque, segna un netto cambio di passo rispetto a quanto era possibile fare con la sola via delle cure compassionevoli, aumentando il numero di pazienti trattabili di quasi due ordini di grandezza.

10. Quali sono i prossimi passi?

L’approvazione di Aifa non rappresenta certo la fine di un percorso, ma solo un passo importante di un cammino ancora molto lungo. Anzitutto perché le terapie di tipo Car in fase di sviluppo sono numerose, e potenzialmente in un futuro più o meno lontano potranno essere usate non solo per curare diversi tipi di tumore, ma anche per il trattamento di malattie di altro genere, dalle neurodegenerative fino a quelle cardiovascolari. Già nei prossimi mesi sarà discussa l’approvazione in Italia di altre terapie Car-T.

L’altro aspetto, al di là dell’efficacia del singolo trattamento, è la valutazione della sostenibilità delle terapie, tanto in senso economico quanto in termini di tasso di produzione, di impatto sul sistema ospedaliero e di tollerabilità clinica per i pazienti. In altri termini, un banco di prova per valutare l’impatto delle terapie Car sul nostro sistema sanitario.



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Crediti :

Wired

Detective presso Computer Crime Research Center. Investigazioni Roma. Ingegneria Elettronica e delle Telecomunicazioni Seminario Analisi del Crimine Violento Università di Roma

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Medicina

Medical Facts di Roberto Burioni risponde alla vostre domande

Un indirizzo email dove il Prof. Roberto Burioni risponde alle vostre domande sul coronavirus

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Prof. Roberto Burioni

“È consigliabile pulire i prodotti acquistati e portati a casa?”
“Quali evidenze ci sono sull’uso del farmaco antiremautoide?”
“La vitamina C è una buona protezione?”
“Il virus si può portare a casa con le scarpe?”
“Arriverà un test per rilevare se la persona ha degli anticorpi al coronavirus?”

“Il virus è molto labile. L’importante è che la superficie sia pulita, perché il virus dentro lo sporco riesce a resistere per. più tempo.”
Medical Facts di Roberto Burioni risponde alle vostre domande inviate alla mail chetempochefarisponde@lofficinatv.com



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Medicina

I problemi italiani che il coronavirus ha messo in luce

Sovraffollamento delle carceri, digital divide, sottofinanziamento della sanità, smart working. Non è facile immaginare il futuro durante una pandemia, ma alcune lezioni sono già lì per essere imparate

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Immaginare il futuro in un contesto emergenziale come quello generato da una pandemia è un esercizio delicato e per certi versi fine a sé stesso, data la quantità di variabili sul tavolo e i tanti margini di incertezza ancora presenti nella nostra conoscenza del fenomeno. Ma è parte di un processo necessario, per ricordare a noi stessi che questo momento finirà e che ad aspettarci, lì fuori, ci sarà lo stesso mondo di sempre. Con i problemi di sempre, solo un po’ più evidenti.

Perché la crisi sanitaria in corso ha messo a nudo una serie di problemi strutturali troppo a lungo ignorati dal nostro paese, come il sovraffollamento delle carceri, tema che in queste ore si è riversato con violenza nella stretta attualità. Da tempo il Garante nazionale descrive un quadro di piena emergenza – con istituti non all’altezza di ospitare l’alto numero di persone recluse e suicidi ormai all’ordine del giorno – eppure le recenti rivolte sembrano aver colto di sorpresa un po’ tutti. A partire dal ministro della Giustizia Alfonso Bonafede, che riferendo in aula ha parlato di “atti criminali”, tralasciando le cause profonde di disagio che hanno portato alle proteste in 27 penitenziari di tutta Italia. Cause che resteranno tali, anche quando la paura del virus sarà debellata.

Un approccio finalizzato a gestire la contingenza, privo di qualunque visione di medio o lungo termine. Lo stesso approccio che da anni paralizza la nostra agenda digitale, messa in questi giorni a dura prova dalla sperimentazione di attività didattiche a distanza più o meno improvvisate, e rivolte a una popolazione spesso sprovvista dei mezzi per fruirne. Il problema non riguarda solo l’accesso alla banda larga, ma risiede nella disponibilità stessa di strumenti e conoscenze informatiche di base – un divario digitale che in alcuni casi ha portato gli studenti a creare gruppi d’ascolto, rendendo così vane le ordinanze di contenimento.

La scarsa digitalizzazione si ripercuote anche sullo smart working, utilizzato da appena 570mila impiegati lo scorso anno e visto ancora con diffidenza da molti datori di lavoro, e sui servizi della pubblica amministrazione, con le conseguenti file agli sportelli postali. Decisamente non uno scenario ideale, per il paese che fino a una settimana fa discuteva ancora di voto elettronico.

Le misure messe in atto per contenere il coronavirus, come per magia, hanno avuto l’effetto di rendere reali problemi fino a ieri relegati al rango di astratti residui ideologici. Come il sottofinanziamento di un sistema sanitario stressato dall’alto numero di pazienti in terapia intensiva e tenuto in piedi dalle donne e dagli uomini che lavorano nei nostri ospedali. O la necessità di uno stato sociale forte, che possa farsi carico di senzatetto e persone indigenti, anche con le mense Caritas chiuse.

Sembra incredibile, ma il paese che da anni parla di sicurezza ha appena scoperto che l’unica protezione di cui aveva bisogno era quella sociale. Non esistono aspetti positivi di un male che ha già tolto la vita a mille persone, ma esistono lezioni. E questa ha tutto l’aspetto di una lezione da tenere a mente.



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WIRED

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Coronavirus, Italia zona rossa: cosa significa. Scuole chiuse fino al 3 aprile

Coronavirus, Italia zona rossa: cosa significa. Scuole chiuse fino al 3 aprile anche a Roma
Spostamenti vietati salvo comprovate esigenze lavorative o situazioni di necessità. Scuole chiuse fino al 3 aprile. Sospeso il campionato di serie A

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Tutta Italia come le zone rosse del nord Italia per contenere la diffusione del Coronavirus. Il premier Giuseppe Conte ha annunciato in conferenza stampa l’estensione delle misure previste nel decreto governativo dell’8 marzo a tutto il territorio nazionale. Troppo alto il rischio contagio per continuare solo a lanciare appelli come quello, solo ultimo in ordine di tempo, della sindaca Raggi (vedi post a fondo pagina). La misura che diventa ora legge, in sintesi, è quella di restare a casa. E il nome del nuovo decreto è proprio “Io resto a casa”.

Spostamenti vietati

Spiega Conte: “Non ci sarà più una zona rossa, ma ci sarà l’Italia zona protetta. Saranno vietati su tutto il territorio della penisola gli spostamenti consentiti solo per comprovate ragioni di lavoro, per casi di necessità o motivi di salute. Aggiungiamo in questo provvedimento anche un divieto di assembramenti all’aperto o in locali aperti al pubblico. Non ce lo possiamo più permettere. Sono costretto ad intervenire in modo più deciso per difendere le persone più in difficoltà. Ognuno deve fare la propria parte”.

Per spostarsi sarà necessaria un’autocertificazione (qui il fac simile del modulo da compilare e portare con sé) senza della quale, se colti a muoversi senza ragione dalla propria città di residenza o domicilio, si rischierà l’arresto. La veridicità dell’autocertificazione potrà essere controllata dalle autorità in qualsiasi momento e, se falsa, andrà a costituire un secondo reato, oltre a quello della mancata permanenza nel proprio luogo di residenza.

Locali chiusi alle 18

Da domani mattina, 10 marzo, quindi anche in provincia di Roma non ci sarà possibilità di muoversi e ci sarà la chiusura alle ore 18 per tutti i locali, compresi bar e ristoranti che, fino ad oggi, potevano restare aperti mantenendo il metro di distanza tra le persone.

i casi di coronvirus in tempo reale



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Roma Today

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