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Medicina

Advanced Talk 2, come prepararci a un futuro di terapie avanzate

Il futuro della medicina passa dalle terapie avanzate. Ma accanto all’enorme potenzialità che rappresentano per malattie genetiche e tumori, esistono molti nodi ancora da risolvere. Lo hanno ricordato ieri gli esperti alla prima edizione di Advanced Talk 2, organizzato dall’osservatorio Terapie avanzate

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(foto via Pixabay)

Luigi Naldini, Salvatore Lo Re, Giulio Pompilio, Riccardo Palmisano. Quattro speaker, quattro esperienze diverse, quattro racconti paralleli sullo stesso tema: il presente, ma soprattutto il futuro delle terapie avanzate. Sono stati loro – un ricercatore di fama internazionale, un paziente-impaziente come lui stesso si è definito, un cardiologo che lavora nel processo di valutazione e regolamentazione all’Ema (l’Agenzia europea dei medicinali) e un rappresentante del mondo dell’industria – i protagonisti della prima edizione di Advanced talks on Advanced therapies (At2), organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate.

Terapie avanzate: ne arriveranno sempre di più

Il filo conduttore dell’evento è stato questo: siamo ormai arrivati a maneggiare terapie avanzate – come terapie geniche e terapie cellulari – ed è molto probabile che in futuro ne arriveranno di nuove. E siamo di fronte a qualcosa di completamente nuovo, che dobbiamo imparare ancora a comprendere dal punto di vista biologico, a misurare in termini di efficacia a lungo termine e sicurezza, e a gestire, dal punto di vista regolatorio e di sostenibilità. Una serie di sfide, come le ha chiamate Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), aperte proprio dalle enormi potenzialità che queste terapie hanno dimostrato in laboratorio e in clinica. “Le terapie avanzate sono il frutto di tre filoni di ricerca”, ha ricordato lo scienziato durante il suo intervento, “la capacità di manipolazione dei geni, la possibilità di sfruttare le cellule staminali e quella di poter manipolare le cellule del sistema immunitario. Tutto questo ci consente oggi di sviluppare approcci terapeutici per malattie che fino a ieri erano incurabili”.

Grazie a questi filoni di ricerca, siamo riusciti per esempio ad arrivare per esempio a Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali indicata per una grave forma di immunodeficienza, sviluppata proprio al Tiget, ad Holoclar, la prima terapia avanzata a base di staminali approvata al mondo per la rigenerazione della cornea.  O ancora alla possibilità, combinando terapia genica e medicina rigenerativa, di trattare malattie della pelle come l’epidermolisi bollosa. Ma il successo delle terapie avanzate non riguarda più solo le malattie rare, ha ricordato Naldini: oggi possiamo utilizzare lo stesso approccio anche nella lotta ai tumori, basti pensare all’arrivo di Car-T, l’immunoterapia che arma i linfociti del sistema immunitario per renderli più aggressivi nei confronti delle cellule cancerose, oggi disponibile solo per alcuni tipi di tumori ematologici (e solo in determinate condizioni). “Siamo di fronte a una farmacologia completamente nuova: partita dalle piccole molecole, negli anni siamo passati ai biologici, ai geni che stanno entrando oggi, una sorta di biologici con le loro istruzioni incorporate, e addirittura alle cellule modificate, veicolo attivo che possono per esempio mettere a disposizione la loro azione killer”, ha detto Naldini. Un modello innovativo che sfida la società e i clinici, continua l’esperto: “Sono farmaci che abbiamo appena iniziato a manovrare, che hanno effetti a lungo termine, potenzialmente per tutta la vita, che possono avere impatti importanti, che dobbiamo controllare, terapie che vengono somministrate un’unica volta”. E che, non da ultimo, costano, molto.

Il nodo degli aspetti regolatori (e dei prezzi)

Le terapie avanzate richiedono un sistema regolatorio del tutto nuovo, ha ricordato Giulio Pompilio, Alternate Delegate presso il Committee for Advanced Therapies (Cat) dell’Ema: “La singola somministrazione in medicina è una novità, che porta con sé aspetti regolatori nuovi, tra cui quello dei costi elevati, nell’ordine di centinaia di migliaia di euro”. O ancora di più, ricorda citando il caso della terapia genica di recente approvazione da parte dell’agenzia del farmaco americana (Fda) contro la sma, Zolgensma, per cui si parla di un prezzo record superiore ai due milioni di dollari.

“Queste terapie ci pongono di fronte a un problema di valutazione costo-efficacia ma soporattutto di sostenibilità che possono non essere rilevanti quando parliamo di patologie rare o molto rare, ma che dobbiamo affrontare immaginando che in futuro verranno offerte a sempre più pazienti. Sostenibilibità vuol dire accesso alle cure, e non è ammesso che possano esistere pazienti di serie A e B”, ha raccontato Pompilio. “Quello dell’accesso alle cure, con tutti gli aspetti correlati, è un problema di cui devono farsi carico non solo le agenzie regolatorie, tutta una comunità, che coinvolga medici, politici, sistema sanitario”.

Nuove terapie aprono infatti nuovi problemi, non banalmente per esempio di costi e trasporti nel caso di terapie geniche e cellulari, ha rimarcato Riccardo Palmisano, presidente Assobiotec: “Quello sulle terapie avanzate è un viaggio ancora agli inizi: abbiamo una strada ancora tutta da fare. Oggi abbiamo più di mille studi clinici su terapie avanzate, ma quando abbiamo cominciato alcune sperimentazioni hanno mostrato che invece di curare i pazienti si potevano anche perdere. C’è voluta la perseveranza, la resilienza, il coraggio per andare avanti”.

Il ruolo dei pazienti

Il coraggio soprattutto dei pazienti. Soprattutto di quelli che per primi hanno tentato qualcosa di mai fatto prima. Quelli che hanno costruito storie che magari serviranno ad altri pazienti. Come Salvatore Lo Re, paziente talassemico, in perenne attesa di una ricarica, come gli smartphone con le power banck, racconta dal palco presentando la sua storia. La storia è quella di un bambino cui a a sette anni viene detto che dovrà contare su trasfusioni di sangue per tutta la vita. Ma cui viene anche detto che un giorno arriverà una cura, qualcosa di diverso dal trapianto di midollo, qualcosa che avrebbe rivoluzionato la medicina. Servirà tempo, tanto, quelli lunghi e pazienti della ricerca, ma qualcosa arriverà. “Tre anni fa ho avuto alla fine la possibilità di accedere a una sperimentazione di terapia genica per la talassemia. Stavo bene, i medici sostenevano il mio percorso, e ho pensato: se non ora quando?”, racconta Salvatore. Oggio lui ha bisogno di molte meno trasfusioni, ma ci sono casi, soprattutto tra i pazienti più giovani, in cui la terapia genica contro la talassemia ha permesso di raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni“Crediamo nelle terapie avanzate, ma crediamo anche in quello che abbiamo oggi: donate sangue, farlo è un regalo per i pazienti talassmeici, specie durante la stagione estiva”, è stato l’appello di Salvatore.





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Wired

Detective presso Computer Crime Research Center. Investigazioni Roma. Ingegneria Elettronica e delle Telecomunicazioni Seminario Analisi del Crimine Violento Università di Roma

Medicina

Amnesia immunitaria, il danno a lungo termine del morbillo

Nei bambini non vaccinati, il virus del morbillo causa la distruzione di una grossa percentuale del loro corredo di anticorpi, lasciandoli esposti per anni alle infezioni virali e batteriche

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Il virus del morbillo produce nei soggetti infettati una sorta di amnesia immunitaria: il loro organismo “dimentica” i patogeni che ha già incontrato, e poiché non li riconosce più rimane esposto a infezioni batteriche e virali. Lo rivela uno studio su campioni di sangue di 77 bambini non vaccinati colpiti dal virus nei Paesi Bassi.

L’analisi, pubblicata su “Science” da Michael Mina e Stephen Elledge dell’Howard Hughes Medical Institute di Boston, mostra che il morbillo ha eliminato dall’organismo dei piccoli gran parte degli anticorpi, le proteine che conservano la memoria dei patogeni incontrati in passato e sono perciò fondamentali per riconoscerli quando si presentano nuovamente.

Lo studio conferma i risultati di una precedente ricerca pubblicata nel 2015 sempre dal gruppo di Mina, in cui era emerso che il morbillo era in grado di sopprimere il sistema immunitario dell’organismo infettato per due o tre anni. Ciò è coerente con un dato epidemiologico rilevato negli ultimi decenni: i soggetti vaccinati contro il morbillo mostrano, a lungo termine, un’immunità estesa anche ad altre infezioni. Il dato suggerisce un effetto ad ampio spettro sul sistema immunitario, ma l’ipotesi finora non ha trovato conferma, ed è stata molto dibattuta tra immunologi e infettivologi.

Elledge e colleghi stavano perfezionando un test denominato VirusScan, in grado di identificare, da una sola goccia di sangue, tutti gli anticorpi in circolo, rilevando così con quali virus – dall’HIV all’influenza, fino all’herpes – è entrato in contatto un soggetto.

Nel corso dell’analisi, i ricercatori hanno analizzato i campioni di sangue di bambini non vaccinati appartenenti a una comunità di protestanti ortodossi dei Paesi Bassi, colpita da un’epidemia di morbillo nel 2013. Gli autori hanno così potuto analizzare il sistema immunitario prima e dopo l’infezione.

Il test ha rilevato come previsto la presenza di anticorpi contro il morbillo. Ma gli altri anticorpi sembravano scomparsi: i bambini avevano perso tra l’11 e il 73 per cento del loro corredo immunologico, a seconda della gravità dell’infezione. Il risultato è stato confermato, con dati ancora più evidenti, da un’analoga sperimentazione sui macachi.

“Il virus è molto più dannoso di quanto pensassimo: ora sappiamo che l’infezione è un rischio a lungo termine per chi ne è colpito”, ha concluso Elledge. “Ciò mette ancora più in risalto l’importanza della vaccinazione su larga scala”.





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le Scienze

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Medicina

Il governo ha investito 60 milioni su una terapia anticancro. Ecco di cosa si tratta

Lo ha dichiarato il ministro della Salute, Roberto Speranza, illustrando davanti alle Commissioni congiunte di Senato e Camera le linee programmatiche del suo dicastero.

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Cancro

“Il governo ha deciso di investire 60 milioni di euro sulle terapie CAR-T, 10 milioni per ciascuna delle 6 officine farmaceutiche”. Lo ha dichiarato il ministro della Salute, Roberto Speranza, illustrando davanti alle Commissioni congiunte di Senato e Camera le linee programmatiche del suo dicastero. Ma di cosa si tratta?

La terapia a base di cellule CAR-T consiste nella manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle in grado di individuare e contrastare efficacemente le cellule tumorali. In particolare, “CAR-T cells”, sono linfociti del paziente “educati geneticamente” a cercare, riconoscere e eliminare le cellule di leucemia o linfoma, dalle quali il paziente è affetto.

La tecnica Car-T utilizza cellule ottenute dal sangue, del paziente stesso o di un donatore volontario, e modificate geneticamente in laboratorio, con le metodiche dell’ingegneria molecolare. Questa procedura, estremamente delicata, va condotta in un laboratorio adeguatamente attrezzato e dedicato. Le cellule, opportunamente modificate, possono essere re-iniettate nell’organismo malato, dove potranno svolgere l’attività terapeutica desiderata e programmata.

Questo è quello che fa “tisagenlecleucel”, la terapia cellulare di Novartis, l’unica oggi disponibile. Tisagenlecleucel è l’unico CAR-T a essere indicato in bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B e in adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), che siano diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard. Una nuova occasione per questi pazienti con forme aggressive di tumori ematologici per i quali non vi sarebbero più altre opzioni di cura.

Si tratta infatti di un “trattamento vivo”, una immunoterapia cellulare autologa, prodotta a partire dai linfociti T del paziente, riprogrammati per identificare ed eliminare le cellule esprimenti CD19, in modo altamente personalizzato. Tisagenlecleucel è infatti in grado di restituire al sistema immunitario del paziente, attraverso un processo altamente personalizzato per ogni individuo, la sua naturale capacità di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali. Con tecniche di ingegneria genetica si inserisce un gene nei linfociti T che così esprimeranno il recettore chimerico per l’antigene (CAR -Chimeric Antigen Receptor).





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gLOBALIST

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Panzironi a processo per esercizio abusivo della professione medica. Rischia fino a tre anni

Dopo numerose censure e sanzioni di Antitrust e Agcom, Adriano Panzironi rischia ora fino a 3 anni di carcere per esercizio abusivo della professione medica

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Dopo numerose censure e sanzioni di Antitrust e Agcom, Adriano Panzironi rischia ora fino a 3 anni di carcere per esercizio abusivo della professione medica. Il giornalista (attualmente sospeso dall’Ordine dei giornalisti) è l’inventore di “Life120”, un regime alimentare quasi totalmente privo di carboidrati e basato su integratori venduti dalla sua stessa società. La denuncia alla procura della Repubblica è stata fatta lo scorso anno dall’Ordine del Medici di Roma.

Secondo Antonio Magi, presidente dell’Ordine romano dei medici di Roma, non si può consigliare un regime alimentare senza avere visitato una persona, senza conoscere le eventuali patologie e le sue problematiche. Il rischio è di consigliare alimenti non compatibili con lo stato di salute. Adesso un giudice ha accolto l’esposto contro Panzironi.

Adriano Panzironi ha un’ampia visibilità su media locali e nazionali e conduce la trasmissione televisiva “Il Cerca Salute” su alcune emittenti locali, dove lascia intendere di poter vivere 120 anni e curare malattie come il diabete, l’Alzheimer e l’ipertensione seguendo i suoi consigli e utilizzando i suoi integratori.

Secondo una dichiarazione rilasciata  dal pubblico ministero Francesco Marinaro, Panzironi non è un dottore, nemmeno un dietologo, non è specializzato in scienze dell’alimentazione e pertanto i suggerimenti inerenti i suoi integratori potrebbero configurare il reato di esercizio abusivo della professione medica.





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