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Medicina

Tutto quello che c’è da sapere sui vaccini

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Hanno debellato decine di malattie e salvato migliaia di vite umane. Eppure c’è chi ritiene facciano più male che bene

L’abbiamo ricordato tante volte: vaccinarsi (quando consigliato dal proprio medico e previsto dai protocolli sanitari) è importante, sia per la propria salute che per quella della comunità. E anche perrisparmiare denaro, dato che meno persone infettate vuol diremeno spesa per il Servizio sanitario nazionale, meno assenze ascuola e al lavoro, più produttività.

I vaccini, salvo casi rari e sfortunati, non fanno morire. Eppure, parte dell’opinione pubblica – e, a quanto pare, della magistratura– è fermamente convinta del contrario. Perché? Le ragioni sono molteplici e complesse. E affondano le radici in un sostrato fatto di scarsa conoscenza scientifica, teorie del complotto e correlazioni spurie. Quando va bene. In casi peggiori, come vedremo tra poco, c’è purtroppo della malafede bella e buona. La colpa, naturalmente, non è dell’opinione pubblica in sé. E men che mai dei malati e dei loro congiunti. È una questione molto più sottile, perché il vaccino rende la malattia invisibile.

Prendiamo, per esempio, il vaiolo. Una malattia completamente eradicata dalla società dal 1979 grazie a massicce campagne di vaccinazione durate oltre due secoli. Una malattia che oggi ha smesso di far paura. È come se, non temendola più, avessimodimenticato cosa ce l’ha fatta sconfiggere. Anzi, di più. Ciò che ce l’ha fatta sconfiggere si è improvvisamente trasformato in unnemico. Anche quando la scienza vera, quella delle sperimentazioni rigorose, dei trial clinici, della riproducibilità, delle relazioni causa-effetto, dice il contrario. Ecco il nostro recap.

Da dove nascono i vaccini
Tutto cominciò con Edward Jenner, medico inglese vissuto a cavallo tra il diciottesimo e il diciannovesimo secolo. In quel periodo, in Europa imperversava una sanguinosissima epidemia di vaiolo, che mieteva, in media, una vittima ogni sei contagi. Verso il 1770, Jenner notò che gli allevatori di bovini e equinisembravano essere stranamente immuni alla malattia. Il medico ipotizzò che il fenomeno fosse dovuto al fatto che gli allevatori, contraendo la forma bovina del vaiolo (Variolae vaccinae, per l’appunto), molto lieve per gli esseri umani, sviluppassero delle difese anche contro la forma umana della malattia.

Per dimostrarlo, estrasse del siero da una pustola di una contadina malata della versione bovina del vaiolo e lo iniettò in un bambino di otto anni (non si trattava propriamente di quello che oggi chiameremmo trial clinico, ma era pur sempre il diciottesimo secolo). Dopo sei settimane, iniettò nel bambino il virus del vaiolo umano e questi non si ammalò: la sua intuizione era giusta (nonostante il comportamento eticamente discutibile).

In realtà, la cosiddetta variolizzazione, ossia l’inoculazione di materiale proveniente da lesioni variolose, era una pratica già in uso in Cina intorno all’anno 1000 (e successivamente anche in Europa), ma era tutt’altro che sicura. Le persone inoculate, talvolta, contraevano la malattia in forma grave, diventando a loro volta sorgenti di contagio.

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Dopo le scoperte di Jenner, la variolizzazione fu progressivamente abbandonata in luogo della vaccinazione, ritenuta (a ragione) più sicura ed efficace. La seconda tappa importante arrivò un secolo dopo, con l’introduzione, da parte di Louis Pasteur, del vaccino contro la rabbia, efficace anche se assunto dopo l’insorgenza dei sintomi della malattia. E fu sempre Pasteur a proporre, in onore di Jenner, il nome vaccino – derivato dalle vacche – per tutti i trattamenti di questo tipo. Poi fu il turno di difterite, poliomelite,colera, febbre gialla, tubercolosi. E via di seguito, fino ad arrivare al vaccino contro il papilloma virus, sviluppato da Harald Zur Hausen e commercializzato a partire dal 2006, e a quello contro laleishmaniosi umana, messo a punto da Jacinto Convit nel 1994.

Come funzionano?
Il principio alla base della vaccinazione di Jenner e Pasteur – e di tutte le successive – è sempre lo stesso. L’immunizzazione, ovvero l’induzione artificiale nell’organismo di una resistenza nei confronti di determinati agenti patogeni. Per ottenerla, è necessario allenare il sistema immunitario a combattere lo specifico batterio o virus. Il vaccino, insomma, altro non è che un preparato che contiene una forma inattiva (è il caso, per esempio, di influenza, colera, peste bubbonica, poliomelite, epatite A e rabbia), o attenuata (febbre gialla, morbillo, rosolia, tifo) o comunque resa in qualche modo inoffensiva (qui la lista ufficiale dei National Institutes of Health), del patogeno da combattere.

Il preparato stimola la produzione di anticorpi specifici e rende l’organismo temporaneamente immune contro il patogeno stesso:“In media”, spiega sempre il Nih, “il vostro sistema immunitario impiega oltre una settimana a capire come combattere un microbo sconosciuto. A volte questo tempo è eccessivo. I microbi più forti possono diffondersi nell’organismo più velocemente della risposta del sistema immunitario. In queste situazioni, i vaccini fanno la differenza. In altre parole, i vaccini insegnano al vostro organismo i trucchi per difendersi efficacemente”. Qui una spiegazione animata del meccanismo.

Sono efficaci? Sono sicuri?
Sì. O, più precisamente, lo sono in senso statistico. Il già citato successo nell’eradicazione del vaiolo ne è la testimonianza più chiara: assieme alla peste bovina, si tratta dell’unica malattia della storia a essere ufficialmente debellata. Altre malattie, comerosolia, morbillo, poliomelite, pertosse e difterite, sono state altamente ridimensionate dopo le relative campagne di vaccinazione.

Sempre in senso statistico, inoltre, i vaccini sono sicuri, come ha mostrato uno studio pubblicato ad aprile 2013 dall’American Academy of Psychiatry, che esamina in dettaglio la possibile correlazione tra diversi tipi di vaccinazioni e sviluppo di malattie.

È bene sottolineare, comunque, che, per quanto sia considerata il trattamento con miglior rapporto rischi/benefici (dove per rischios’intendeono frequenza e gravità degli eventi avversi e perbeneficio s’intendono efficacia protettiva, probabilità di contrarre la malattia e frequenza e gravità delle complicanze della malattia, come spiega un rapporto dell’Istituto superiore di sanità), ogni vaccinazione può comportare degli effetti collaterali. Ma si tratta quasi sempre di fenomeni molto più lievi rispetto alle malattie da cui il vaccino protegge: nausee, gonfiore e vomito, per esempio. Un bambino su mille, in media, è colpito da effetti collaterali moderati, come il pianto prolungato. Le probabilità di effetti più gravi, come convulsioni o blocco intestinale, si attestano intorno a una su decine di migliaia. Molto meno della probabilità di morire per morbillo (un caso su mille) o pertosse (un caso su duemila).

Potrebbe anche accadere, infine, che il paziente sia allergico oipersensibile a un determinato vaccino: in tal caso è necessario sospendere la procedura e affidarsi alla cosiddetta protezione indiretta, cioè quella derivante dall’immunità altrui.

Cosa contengono?
Come tutti i farmaci, i vaccini sono sottoposti a rigidi test disicurezza. Il principio che si segue durante lo sviluppo prevede infatti che, ancor prima di dimostrarsi efficaci, i preparati non possano in alcun modo nuocere alla salute. “La prima definizione per la parola ‘sicuro’ è ‘innocuo‘”, scrive il Children’s Hospital of Philadelphia in proposito. “Questa definizione implicherebbe che qualsiasi conseguenza negativa di un vaccino lo renderebbe insicuro. E secondo questa definizione, nessun vaccino è sicuro al 100%. Quasi tutti i vaccini provocano dolore, arrossamenti o sensibilità sul sito di iniezione. E alcuni possono causare”, proprio come i farmaci, “diversi effetti collaterali”. Comunque, sottolinea sempre il nosocomio, gli ingredienti più pericolosi dei vaccini, tra cui alluminio, mercurio, gelatina e antibiotici, sono stati del tutto eliminati o sono presenti in quantità microscopiche. I Centers for Disease Control and Prevention hanno messo a punto una lista, attualmente aggiornata a settembre 2013, di tutti gli eccipienti contenuti nei preparati. Il thimerosal (ne parleremo tra pochissimo a proposito del caso Wakefield), uno degli ingredienti più temuti, era usato come conservante per prevenire contaminazioni batteriche nei vaccini, ma è stato completamente rimosso dai preparati grazie a un emendamento della Food and Drug Administration (Fda) del 21 novembre 1997: “Il thimerosal, non è più contenuto in alcun vaccino per l’infanzia, eccezion fatta per il vaccino per l’influenza”. Ma anche in quel caso, le quantità sono minime e comunque inferiori a quelle comunemente trovate in altri prodotti alimentari di uso quotidiano.

Casi controversi – L’antipolio di Sabin
Uno dei casi più controversi riguarda il vaccino antipoliomelite, sviluppato da Albert Sabin con poliovirus attenuati alla fine degli anni cinquanta. Il vaccino ha eliminato la malattia nella maggior parte dei paesi del mondo. Tuttavia, secondo alcuni, diversi vaccini antipolio contaminati dal virus dell’immunodeficienza delle scimmie (Siv) avrebbero causato il passaggio del virus all’uomo e quindi lo sviluppo dell’epidemia di Hiv/Aids. La teoria, però, è stata ampiamente confutata dalla comunità scientifica: “Il virus dell’immunodeficienza delle scimmie [usate per la preparazione del vaccino, nda]”, si legge in uno studio pubblicato su Nature, “è filogeneticamente diverso da tutti i ceppi di Hiv-1, il che dimostra che quelle scimmie non sono state l’origine della pandemia umana di Aids”.

Casi controversi – L’antihpv di Zur Hausen
Si tratta di un vaccino creato dall’équipe di Harald Zur Hausen, premio Nobel per la scoperta del papilloma virus (Hpv) come causa del cancro della cervice uterina. Una correlazione importante, dato che, secondo le stime più recenti, oltre il 75% delle donne sessualmente attive risulta positiva all’infezione da Hpv almeno una volta nella propria vita. Il vaccino sviluppato da Zur Hausen, però, viene considerato da qualcuno eccessivamente costoso e di breve copertura. La casa farmaceutica AstraZeneca, produttrice del vaccino, è accusata di aver influenzato l’assegnazione del premio Nobel tramite due membri dellacommissione di selezione. L’azienda ha naturalmente negato ogni coinvolgimento, ma l’intera vicenda è rimasta torbida.

Casi controversi – Wakefield, thimerosal e autismo
In questo caso, checché ne pensino i giudici del Tribunale del lavoro di Milano, siamo di fronte a una bufala bella e buona. Costruita artatamente e con malafede, per di più. I fatti ve li abbiamo già raccontati: nel 1998 Andrew Wakefield, medico inglese ora radiato dall’albo, pubblicò un lavoro su Lancet (ora ritirato dalla rivista) in cui sosteneva una presunta correlazione tra vaccino trivalente e insorgenza di autismo.

Si trattava di uno studio estremamente debole, condotto su soli 12 bambini, per altro arruolati con pratiche ambigue. In ogni caso, come si scoprì in seguito, Wakefield aveva deliberatamentefalsificato i risultati dietro compenso economico per favorire irisarcimenti legali dei genitori di bimbi autistici. Tutte le ricerche effettuate in seguito per indagare una possibile correlazione hanno avuto esito negativo (per esempio questa, questa e questa).

Conclusione: l’incidenza della sindrome autistica è la stessa tra bambini vaccinati e non vaccinati. L’Organizzazione mondiale della sanità si è espressa fermamente in merito alla questione: “I dati epidemiologici disponibili indicano che non vi sono prove di un legame tra morbillo-parotite-rosolia e disturbi dello spettro autistico. Studi precedenti che suggerivano un nesso di causalità si sono poi rivelati gravemente fallaci. Non ci sono neanche prove che suggeriscono che qualsiasi altro vaccino dell’infanzia possa aumentare il rischio di disturbi dello spettro autistico. Inoltre, revisioni commissionate dall’Oms hanno concluso che non vi era alcuna associazione tra l’uso di conservanti come il thimerosal[un ingrediente prima usato per la preparazione dei vaccini, ora abolito], che contiene etilmercurio nei vaccini, e disturbi dello spettro autistico”.

Casi controversi – Il vaccino contro la pertosse
Negli Stati Uniti, come vi avevamo raccontato, all’inizio degli anni novanta alcuni bambini vaccinati contro la pertosse subirono vari effetti collaterali, tra cui febbre e svenimenti. I genitori dei piccoli citarono in giudizio le case farmaceutiche produttrici dei vaccini, sostenendo che i loro figli sarebbero potuti andare incontro adanni cerebrali. Ma i giudici diedero loro torto, perché, ancora una volta, non esisteva alcuna evidenza scientifica in merito.

Per cosa è obbligatorio vaccinarsi oggi?
Secondo il Piano vaccinale prevenzione vaccinale 2012-2014 del Ministero della Salute, “le vaccinazioni contro difterite, tetano,poliomelite ed epatite B sono state introdotte come obbligatorie, e l’obbligatorietà permane tuttora”. Inoltre, l’Italia ha varato un piano nazionale per l’eliminazione del morbillo e della rosolia congenita, che prevede “entro il 2015 l’eliminazione del morbillo endemico (incidenza inferiore a un caso per milione di popolazione), l’eliminazione della rosolia endemica (incidenza inferiore a un caso per milione di popolazione) e la riduzione dell’incidenza della rosolia congenita a meno di un caso per 100mila nati vivi”. Per i cosiddetti “soggetti ad alto rischio”, come anziani, soggetti con immunodeficienze, cardiopatici, operatori sanitari, sono consigliati anche i vaccini contro morbillo, parotite e rosolia, varicella, influenza.

Fluad: cosa sta succedendo?
Arriviamo al presente. Come vi abbiamo raccontato, ci sarebbero diversi decessi sospetti potenzialmente collegati al vaccino anti-influenzale Fluad. A scopo precauzionale, l’Agenzia italiana per il farmaco (Aifa) ha bloccato due lotti del vaccino, prodotto daNovartis, e sono state aperte quattro inchieste. I risultati preliminari degli esami tossicologici dell’Istituto superiore di sanità hanno dato esito negativo, escludendo la presenza diendotossine, ma per saperne di più serviranno ancora due settimane. Vi terremo aggiornati.

Il futuro
Senza dubbio, le vaccinazioni ci serviranno ancora. A fronte delle patologie che siamo riusciti a eradicare o ridimensionare, ne restano ancora altrettante estremamente pericolose. Il cancro, per esempio. Meno di un mese fa, Luca Pani, direttore generale dell’Aifa, ha annunciato che entro i prossimi tre anni potrebbero iniziare campagne di profilassi – veri e propri vaccini, in sostanza – contro il cancro, altamente personalizzate perché basate sulla conoscenza informatizzata del genoma del paziente.

Ci sono poi le malattie degenerative e autoimmuni: sempre nella stessa occasione, l’Aifa ha dichiarato che, al ritmo attuale del progresso tecnologico, tra meno di un decennio potrebbe essere per esempio messo a punto un vaccino per l’Alzheimer.

E infine, last but not least, c’è ebola. Anche su questo versante l’Italia si conferma in prima linea. I primi test sullo sviluppo del vaccino italiano hanno confermato che non ci sono effetti collaterali né problemi di sicurezza. Se tutto dovesse andar bene, la produzione potrebbe iniziare l’anno prossimo.

 

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Detective presso Computer Crime Research Center. Investigazioni Roma. Ingegneria Elettronica e delle Telecomunicazioni Seminario Analisi del Crimine Violento Università di Roma

Medicina

Tumori: scoperto meccanismo per il controllo della proliferazione cellulare

Ricercatori padovani dimostrano come il metabolismo controlli la via mediata dalla molecola Wnt nella crescita tumorale

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Agf/Science Photo Library
Si può agire sulla proliferazione delle cellule tumorali andando a modificare il metabolismo mitocondriale. Questo quanto emerge dallo studio di ricercatori dell’Università di Padova Impaired mitochondrial ATP production downregulates Wnt signaling via ER stress induction pubblicato sulla prestigiosa rivista «Cell Reports».

All’interno di tutte le cellule del nostro organismo ci sono degli organelli, i mitocondri, che hanno il compito di produrre una molecola che fornisce energia alle cellule stesse: l’ATP, utilizzata per le attività cellulari. Tra queste, ce n’è una particolarmente importante, la via di segnalazione mediata dalla molecola chiamata “Wnt”, regolata dallo stesso ATP.

Questa via di segnalazione mediata da Wnt costituisce di fatto una serie di reazioni che risultano essere implicate, tra l’altro, nella proliferazione cellulare che svolge un ruolo importante sia nello sviluppo embrionale sia nella formazione dei tumori.

«In questo lavoro abbiamo dimostrato che riducendo la produzione dell’ATP a livello mitocondriale – spiega il Prof. Luigi Leanza, del Dipartimento di Biologia dell’Università di Padova e coordinatore della ricerca che è stata svolta in collaborazione con altri gruppi dell’ateneo patavino, senza causare problemi alla vitalità delle cellule, è possibile attenuare notevolmente la via mediata da Wnt sia in vitro su linee cellulari tumorali, come ad esempio quelle di adenocarcinoma del colon, sia in vivo in modelli di Zebrafish. In questo modo abbiamo osservato che modulando il metabolismo mitocondriale è possibile ridurre la via mediata da Wnt e quindi potenzialmente la crescita tumorale, dando una nuova prospettiva di cura di vari tumori in cui questa via di segnalazione è molto attiva.»

Le implicazioni e le future applicazioni di questa scoperta, che per la prima volta collega il metabolismo mitocondriale ad una delle più importanti vie di segnalazione intracellulare, sono quindi molteplici e promettenti in diversi campi, dai tumori alle patologie del sistema nervoso centrale. La ricerca è stata finanziata dall’AIRC, dal Ministero (PRIN) e dal Dipartimento di Biologia.





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Medicina

Roberto Burioni e Guido Silvestri: Contro i negazionisti del metodo scientifico

La scienza è una sola, quella che adempie alle regole del metodo di Galileo. Le pseudoscienze sono dannose ed inutili

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L’ anti-vaccinismo, la contrarietà alla sperimentazione animale e agli ogm, il sostegno al metodo Stamina: sono importanti fenomeni di massa che hanno diviso e continuano a dividere non solo l’opinione pubblica ma anche i decisori politici, sia in Italia che all’estero. Secondo un recente sondaggio dell’Eurobarometro, ad esempio, il 48% degli europei crede a false leggende sui vaccini, ossia che causino spesso gravi effetti collaterali. In questi casi la comunità scientifica ha stigmatizzato tali prese di posizione, prive di oggettività, ma è stata spesso sotto attacco perché per molti un ragionamento basato sull’evidenza scientifica è solo un’opinione, e per di più con la stessa dignità di una affermazione di colui che non ha mai aperto un libro di medicina.

Tuttavia la ricerca medico – scientifica ha anche il nobile compito di demolire i nostri pregiudizi e migliorare le nostre esistenze. In questi ultimi anni, a causa anche di una diffusione incontrollata sui social network di gigantesche bufale, la credibilità della scienza è stata minata da parte della disinformazione e del nuovo oscurantismo in cui si moltiplicano i ciarlatani. Le fake news possono addirittura uccidere o ledere gravemente, se solo si pensa ad un bambino morto per una otite curata con l’omeopatia o a casi di rapporti sessuali non protetti da parte di persone affette da Hiv per le quali l’Hiv non esisterebbe o sarebbe un virus inoffensivo.

Potremmo citare centinaia di altri esempi ma quello che c’è da evidenziare è che per combattere questa pericolosa disinformazione occorre fare rete tra scienziati, politici, società civile, nel comune sforzo di diffondere la verità e combattere la pseudoscienza dilagante sulla rete, aiutando la cittadinanza a capire l’importanza dell’innovazione e supportando la politica a fare scelte sul modello dell’evidence-based policy making. Tutto ciò si rende ancora più necessario in un momento in cui, secondo gli ultimi test Invalsi, il 35% degli studenti di terza media non capisce un testo d’italiano. Per questo è nato il Patto trasversale per la scienza (Pts), il cui obiettivo principale è «portare le evidenze scientifiche alla base delle scelte legislative e di governo di tutti i partiti politici, trasversalmente» oltre che quello di «promuovere la cultura della scienza e il metodo scientifico attraverso programmi formativi e divulgativi in ambito scolastico, sanitario e mediatico». Tra i padri fondatori di questo progetto ci sono due scienziati e divulgatori italiani: Guido Silvestri e Roberto Burioni

L’intervista di Valentina Stella a Roberto Burioni e Guido Silvestri prosegue su Left in edicola dal 23 agosto 2019





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Medicina

10 cose da sapere sull’arrivo della prima terapia Car-T contro i tumori

Quando si comincia, dove, come funziona, a chi serve e chi la paga, tanto per cominciare. Ecco perché l’Aifa ha deciso di dare il via libera in Italia

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Il 7 agosto 2019 è una data che resterà nella storia della farmacologiaitaliana: per la prima volta una terapia cellulare di tipo Car-T è stata approvata dall’Agenzia italiana del farmaco (l’Aifa), e perciò già entro quest’anno potrà essere messa davvero a disposizione dei pazienti oncologici che ne avranno bisogno.

Anche se per il momento sono previsti impieghi limitati e specifici, tutti relativi ai tumori ematologici, l’apertura definitiva verso questo nuovo filone terapeutico segna l’arrivo di un’opportunità in più per combattere il cancro. E lascia intendere che nel nostro paese potranno in futuro essere eventualmente approvati altri trattamenti dello stesso genere, al momento in fase di sperimentazione.

Ma in cosa consiste, nello specifico, la novità delle ultime ore? Abbiamo raccolto in 10 punti sintetici tutto quello che è utile sapere sul presente e sul prossimo futuro delle terapie Car-T in Italia.

1. Che cos’è una terapia Car-T?

In breve, si tratta di una riprogrammazione ad hoc del sistema immunitario del paziente, in modo che questo possa riconoscere e combattere le cellule tumorali. In particolare i linfociti T, che sono un tipo di globuli bianchi, vengono estratti dall’organismo del paziente, riprogrammati (ingegnerizzati) e poi reinfusi nel malato, in modo che una volta rientrati in circolo possano intercettare e attaccare tipi specifici di cellule tumorali.

Questa tecnica di frontiera è riassunta anche dall’acronimo Car, che sta per Chimeric antigen receptor (Recettore antigenico chimerico), in cui l’immagine mitologica della chimera viene sfruttata per indicare come il cuore del trattamento sia costituito dalla combinazione di un mix di porzioni di molecole diverse. Qui su Wiredavevamo già approfondito i dettagli scientifici della terapia Car-T, e un ulteriore racconto tecnico è stato pubblicato da Agi.

Come funziona la terapia genica Car-T (infografica: Malaghan Institute/Aifa)


2. Quale trattamento è stato approvato?

Il nome scientifico del trattamento che ha ricevuto l’ok di Aifa è tisagenlecleucel (non proprio semplice da pronunciare). Il processo di preparazione, che deve essere personalizzato su ciascun paziente, richiede poco più di 20 giorni per la complessa fase di ingegnerizzazione che sta tra il prelievo dei linfociti T dal malato e la loro successiva reinfusione.

Per gli addetti ai lavori il trattamento può essere indicato anche con la sigla Ctl019, mentre a livello commerciale il prodotto attualmente disponibile per il tisagenlecleucel è stato chiamato Kymriah, ed è stato messo a punto da Novartis.

3. A chi è rivolta la nuova terapia?

Al momento sono state indicate due precise categorie di pazienti che possono accedere alla terapia Car-T. Il primo caso è il linfoma diffuso a grandi cellule B (in sigla, Dlbcl), una particolare forma aggressiva di linfoma non-Hodgkin. Il trattamento è rivolto nello specifico a pazienti adulti in cui il linfoma sia refrattario o recidivante, ossia in cui si sia palesata una resistenza verso le altre terapie disponibili oppure in cui la malattia sia ricomparsa nonostante un’iniziale risposta positiva ai trattamenti standard.

L’altro gruppo di pazienti sono i bambini, i ragazzi e gli adulti under 25 colpiti da Leucemia linfoblastica acuta (Lla) alle cellule B, un particolare tipo di tumore raro che colpisce i linfociti B e che nella maggior parte dei casi non risponde alle terapie convenzionali.

4. Quando si inizia davvero in Italia?

Al momento non esiste una data esatta di riferimento, ma sarà entro poche settimane. L’iter infatti prevede, ora che è stata archiviata la fase di approvazione dell’accordo da parte dell’Aifa, la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale, dopodiché la decisione sarà a tutti gli effetti operativa.

Secondo quanto è possibile pronosticare, i primi pazienti a ricevere la terapia Car-T grazie alla nuova approvazione accederanno alle cure già nel mese di settembre di quest’anno.

5. Dove avverranno i trattamenti?

Al momento non esiste una lista pubblica dei centri dove effettivamente verrà erogata la terapia Car-T. La procedura richiede che ciascuna regione individui i centri specialistici in ematologia a cui concedere l’autorizzazione per eseguire il trattamento, in modo che l’accesso sia garantito in modo quanto più possibile uniforme su tutto il territorio nazionale.

Secondo quanto riferito da Franco Locatelli dell’ospedale Bambino Gesù di Roma ad Adnkronos Salute, in Italia i centri dovrebbero essere almeno una decina, anche se non si arriverà a numeri molto più alti. Oltre a essere specializzati in onco-ematologia e dotati di personale qualificato sulle procedure necessarie per la terapia tisagenlecleucel, i centri abilitati dovranno essere dotati di una serie di infrastrutture, come per esempio un reparto di rianimazione sufficientemente attrezzato per soddisfare i requisiti richiesti per questa terapia dall’Agenzia europea per i medicinali(l’Ema).

6. Chi ha già ricevuto il trattamento?

Naturalmente, se la terapia Car-T è stata approvata da Aifa, significa che il trattamento è già stato somministrato a un numero di persone considerato sufficiente in termini di dimostrazioni di sicurezza e di efficacia del metodo. L’approvazione a livello europeo, per esempio, è arrivata già nell’agosto del 2018, e inoltre il trattamento era già disponibile in Italia grazie al canale delle cosiddette cure compassionevoli, ossia il criterio secondo cui alcuni trattamenti sperimentali (adeguatamente verificati) possono essere somministrati quando non esistono altre alternative terapeutiche disponibili.

In particolare, a oggi, solo in Italia negli ultimi anni sono già stati sottoposti alla terapia tisagenlecleucel 50 persone, tra cui 27 bambini. Di uno di questi casi, relativo al centro di onco-ematologia dell’ospedale Bambino Gesù di Roma, avevamo già raccontato la storia qui su Wired all’inizio dell’anno scorso. Tutto ciò ha portato anche alla realizzazione di 3 studi clinici in altrettanti centri italiani specializzati: l’Istituto nazionale dei tumori di Milano, la Clinica pediatrica dell’università di Milano-Bicocca e la Fondazione Monza e Brianza per il bambino e la sua mamma all’ospedale San Gerardo di Monza.

7. Quanto sono efficaci la terapie Car-T?

Anzitutto, va ricordato che le nuove terapie sono state approvate solo per i casi in cui i trattamenti convenzionali per le stesse malattie sono inesistenti o sui pazienti su cui tutti gli altri trattamenti disponibili si sono dimostrati inefficaci. Secondo quanto riferito da Repubblica, la percentuale di guarigione completa dei pazienti dopo la terapia Car-T si colloca tra il 40% e il 50% (ma si arriva fino al 55%, secondo altre stime), mentre Agi ha aggiunto che una risposta positiva, almeno parziale, riguarda oltre l’80% dei casi. Insomma, valori particolarmente alti, dato che si tratta di casi fino a ora considerati disperati, in cui cioè non esisterebbero altre opzioni di cura.

L’altra faccia della medaglia di questa ottima notizia, però, è che occorre prestare particolare attenzione agli effetti collaterali. Uno dei rischi più noti è rappresentato dalla sindrome da rilascio di citochine, una reazione avversa immediata che si può manifestare subito dopo la reinfusione dei linfociti T. Proprio per questo è stata prevista una particolare attenzione alla gestione delle eventuali complicanze.

8. Chi paga?

Questo punto rappresenta una delle novità più significative, che potrebbe fare scuola anche per il futuro della sanità. Dopo una fase di negoziazione definita “responsabile” e “collaborativa” dalle parti in causa, Aifa ha stabilito che il nostro sistema sanitario si farà carico delle cure, ma con un modello di rimborso del tutto nuovo: si tratta del cosiddetto payment at results, ossia il pagamento avverrà solo dopo aver constatato l’esito del trattamento. Il sistema di rimborsabilità è stato spiegato, in una nota, dal direttore generale di Aifa Luca Li Bassi.

9. Quanti pazienti riceveranno la terapia?

Difficile dare una quantificazione precisa, ma tutte le stime disponibili lasciano intendere che si stia parlando di qualche centinaio di pazienti all’anno in tutta Italia. Secondo le fonti di Repubblica, per esempio, il range del numero di pazienti va dai 400 ai 600, e per il Fatto Quotidiano si tratta di poco più di 500 persone, tra cui qualche decina di pazienti in età pediatrica. L’approvazione da parte di Aifa, dunque, segna un netto cambio di passo rispetto a quanto era possibile fare con la sola via delle cure compassionevoli, aumentando il numero di pazienti trattabili di quasi due ordini di grandezza.

10. Quali sono i prossimi passi?

L’approvazione di Aifa non rappresenta certo la fine di un percorso, ma solo un passo importante di un cammino ancora molto lungo. Anzitutto perché le terapie di tipo Car in fase di sviluppo sono numerose, e potenzialmente in un futuro più o meno lontano potranno essere usate non solo per curare diversi tipi di tumore, ma anche per il trattamento di malattie di altro genere, dalle neurodegenerative fino a quelle cardiovascolari. Già nei prossimi mesi sarà discussa l’approvazione in Italia di altre terapie Car-T.

L’altro aspetto, al di là dell’efficacia del singolo trattamento, è la valutazione della sostenibilità delle terapie, tanto in senso economico quanto in termini di tasso di produzione, di impatto sul sistema ospedaliero e di tollerabilità clinica per i pazienti. In altri termini, un banco di prova per valutare l’impatto delle terapie Car sul nostro sistema sanitario.





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